La FDA concede autorización para un ensayo clÃnico de acceso ampliado para tratar enfermedades neurológicas con sangre de cordón umbilical
La Universidad de Duke ha recibido permiso de la FDA (Food and Drug Administration) americana para un ensayo clÃnico de acceso ampliado para realizar trasplante de sangre del cordón umbilical para tratar el trastorno del espectro autista y la parálisis cerebral. El hospital inicia asà un nuevo ensayo clÃnico (NCT03327467), y ya ha empezado a reclutar pacientes el pasado dÃa 31 de octubre de 2017. Gracias a ello, los niños que tienen estos trastornos neurológicos podrán recibir terapia con su propia sangre del cordón umbilical o la de un hermano, independientemente de si califican o no para un ensayo clÃnico especÃfico.
El registro de este ensayo clÃnico supone un hito decisivo, ya que abre la puerta para que muchos niños que padecen un trastorno neurológico adquirido puedan viajar a la Universidad de Duke y ser trasplantados con sangre del cordón umbilical (siempre, claro está, que tengan una unidad de cordón umbilical que se haya guardado en un banco privado en el momento de su nacimiento). También podrán participar en el ensayo si los padres guardaron la sangre de cordón de un hermano, ya que la terapia entre hermanos solo requiere una coincidencia parcial, no una combinación perfecta.
Para participar en el ensayo es necesario tener guardada la sangre de cordón en un banco privado Clic para tuitearLa designación de Terapia Avanzada para el acceso ampliado a este estudio se basa en los resultados exitosos de los ensayos clÃnicos de fase 2 realizados hasta la fecha. La Universidad de Duke lleva realizando múltiples ensayos clÃnicos utilizando sangre de cordón umbilical tanto autóloga como alogénica, para el tratamiento de la parálisis cerebral (NCT01147653, NCT02599207) y el trastorno del espectro autista (NCT02847182). Por eso existen suficientes datos de los ensayos clÃnicos previos realizados en más de 700 pacientes que garantizan su seguridad y eficacia.
Para ser elegible y poder participar en este nuevo ensayo clÃnico, los pacientes deben tener su propia sangre del cordón o la de un hermano preservada en un banco privado. Se ha realizado un estudio que ha examinado la prevalencia de afecciones médicas entre las familias con sangre de cordón almacenada en forma privada en el mayor banco de sangre de cordón privado de Estados Unidos. Este estudio demostró que, de 94,803 familias encuestadas, el 4,2% tenÃa al menos un niño con una indicación de terapia regenerativa con sangre del cordón umbilical. Para afecciones similares al trastorno del espectro autista y la parálisis cerebral, la prevalencia combinada fue del 2,2%.
Este ensayo clÃnico de acceso ampliado es una gran noticia para las familias con hijos con trastorno del espectro autista y parálisis cerebral en todo el mundo. Se calcula que habrá decenas de miles de niños que a partir de ahora podrán aprovecharse de esta nueva vÃa de tratamiento. Solo en Estados Unidos pueden ser más de 20.000.
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