Estados Unidos aprueba Kymriah, el primer medicamento de terapia génica contra la leucemia

La empresa Novartis ha conseguido el pasado día 30 de agosto de 2017 la aprobación de la FDA (agencia americana del medicamento) para su nuevo medicamento de terapia génica (CTL019) destinado a tratar la leucemia. Se trata de un receptor artificial de un linfocito T producido mediante ingeniería genética (CAR-T, por sus siglas en inglés) que es el primero en ser aprobado en EEUU y a nivel internacional.

El nuevo medicamento, llamado Kymriah, tendrá un coste de 400.000 € por tratamiento, y está destinado a jóvenes menores de 25 años que sufran leucemia linfoblástica aguda. Es un precio muy elevado, pero hay que tener en cuenta que la farmacéutica lleva invertidos en Kymriah más de 20 años de investigación. Además han anunciado que sólo cobrarán el tratamiento si todos los pacientes responden positivamente al tratamiento tras el primer mes. Por otro lado, como dice el Dr. Kevin Curran, oncólogo pediátrico en el Memorial Sloan Kettering Cancer Center de Nueva York: “Por supuesto, tenemos que hablar sobre los precios. Pero si tengo a un padre y a un niño (enfermo) y tengo la oportunidad de salvarlos, vamos a hacerlo.

Primer medicamento de terapia génica aprobado para uso en humanos Clic para tuitear

Este primer medicamento de terapia génica aprobado para uso en humanos se basa en modificar las células T-reguladoras del paciente para enseñarlas a luchar de forma más eficaz contra el cáncer. El proceso implica eliminar las células T que combaten las enfermedades de un paciente, modificándolas genéticamente para lograr que puedan reconocer y atacar mejor el cáncer, y luego reemplazarlas. Se trata, por tanto, de un medicamento dentro de lo que se conoce como “medicina personalizada”, hecho a medida para cada paciente, a partir de sus propias células madre, las cuales son sometidas a procesos de modificación genética. Las perspectivas de la empresa son tratar a unos 600 pacientes este año en 35 centros médicos que abrirá a lo largo de los próximos meses.

Las sociedades científicas de todo el mundo han aplaudido la aparición de este primer medicamento de terapia génica, pues demuestra que los esfuerzos en investigación en este campo tienen sentido. Además, los científicos esperan que la aprobación de Kymriah abra las puertas a otros muchos medicamentos de terapia avanzada, actualmente en proceso de aprobación. La Sociedad Internacional de Terapia Celular (ISCT) cree que este hito supondrá un importante repunte de las inversiones en investigación con células madre, que actualmente son ya muy importantes.

Actualmente hay más de 40 compañías que están trabajando en ensayos con células T genéticamente modificadas o células NK para uso terapéutico. También hay más de 800 ensayos clínicos de terapia celular actualmente en curso, y un grupo considerable de investigación y trabajo preclínico en todo el sector de terapia celular”, dice el Dr. Bruce Levine, Ph.D, quien junto con otros colegas de la Universidad de Pensilvania y el equipo del Hospital Infantil de Filadelfia ha liderado todo el proceso de investigación, desarrollo y ensayo clínico, que ha conducido a la aprobación de Kymriah.

La aprobación de este medicamento de terapia génica supone también un avance significativo para los pacientes de las enfermedades a los que las terapias clínicas CAR-T de última etapa están dirigidas. Esto incluye no sólo pacientes con leucemia linfoblástica aguda tardía (LLA), a los que va dirigido este medicamento. Kite Therapeutics también ha presentado una solicitud de autorización a la FDA para tratar el Linfoma no Hodgkin, para el que ha presentado una solicitud de autorización de comercialización en Europa. Novartis seguirá con una nueva aplicación de su medicamento aprobado para el Linfoma no Hodgkin en los EE.UU. y Europa el próximo otoño.

La terapia génica demuestra su utilidad y la conveniencia de disponer de las células madre que puedan servir como base del tratamiento. En este sentido, las células madre de la sangre del cordón umbilical siguen siendo las candidatas ideales. No obstante, es fundamental tener una perspectiva realista respecto a la aprobación del medicamento de terapia avanzada de Novartis. Hay muchos obstáculos importantes que requieren diferentes soluciones para la industria en el futuro a corto y largo plazo. Pasarán todavía varios años antes de que las terapias celulares sean ampliamente accesibles para los pacientes en otras indicaciones, más allá de la leucemia y el linfoma.

La terapia génica demuestra la conveniencia de disponer de las células madre que puedan servir como base Clic para tuitear

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